Der innovations-report, ein modernes Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft zur Förderung der Innovationsdynamik, hat ein Ergebnis aus der HSP-Forschung veröffentlicht. Es geht dabei um die Arbeit der Wissenschaftler der Uniklinik zu Erlangen. Diese Forschung war im Forum „Ge(h)n mit HSP“ unter dem Titel „Auf der Suche nach einer Therapie„ vor einiger Zeit bereits vorgestellt worden. Dort waren auch die Ziele des Projekts angesprochen worden; hier nun die ersten veröffentlichten Ergebnisse.
Es wird im Text unten gut beschrieben, dass aus Hautzellen von HSP-Patienten, die eine SPG4-Mutation haben, pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) entwickelt wurden, aus denen dann Nervenzellen entstanden. Es ist klar, dass alle diese Zellen nun typische HSP-Nervenzellen wurden, da sie ja die jeweilige genetische Mutation aus den Spenderzellen des betreffenden HSP-Patienten in sich trugen. Und genau das war gewollt. Denn an diesen menschlichen, HSP-betroffenen Nervenzellen sollte im Labor geforscht werden. Nur dafür lassen sich bei unserer HSP die Stammzellen nutzen.
Die gewonnenen Erkenntnisse sind im folgenden Artikel beschrieben. Es ist im Labor gelungen, die mutierten Zellen „zu heilen“, indem zusätzlich ein gesundes SPG4-Gen eingebracht wurde. Es bleibt aber festzuhalten, dass die mit den Zellkulturen gewonnenen Ergebnisse noch keinen unmittelbaren, therapeutischen Vorteil für uns bringen. So ist es unten unmissverständlich formuliert. Es ist ja sicher jedem klar, dass es nicht möglich ist, in unsere erkrankten Hirnzellen das zusätzliche, gesunde Gen einzubringen. Auf der anderen Seite ist es ermutigend, dass einige der unten beschriebenen Erkenntnisse die Ergebnisse der australischen HSP-Forscher unterstützen (vergleiche beispielsweise die Aussage zu den Zellorganellen / Mitochondrien).
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Fortschritt bei der Bekämpfung von fortschreitender Lähmung
04.02.2014
FAU-Forschern gelingt Neuentdeckung mit Hilfe von patienteneigenen Stammzellen
Es fängt manchmal schon im Kindes- oder frühen Erwachsenenalter an, mit Unsicherheit beim Gehen und einem Schwächegefühl in den Beinen. Im Laufe der Zeit versagen die Beine noch mehr und der Patient ist auf einen Rollstuhl angewiesen.
Die erbliche Querschnittslähmung (Spastische Paraplegie) ist von ihren Ursachen her bis heute nicht therapierbar. Einen bedeutenden Schritt, dies zu ändern, hat die Nachwuchsgruppe III des Interdisziplinären Zentrums für Klinische Forschung (IZKF,)/ BMBF Forschungsgruppe Neurowissenschaften (Prof. Dr. B. Winner) mit Hilfe eines Stipendiums der Tom-Wahlig Stiftung für Hereditäre Spastische Paraplegie (HSP) nun getan.
Die HSP wird den Erkrankten in die Wiege gelegt, denn ihre Ursache ist häufig eine erbliche Veränderung bestimmter Gene. Die häufigste Form rührt von einer Mutation des SPG4 Gens her, das für die Bildung des Proteins Spastin zuständig ist. Im Zuge eines Forschungsprojektes wurde betroffenen Patienten in der Abteilung für Molekulare Neurologie des Universitätsklinikums sowie gesunden Personen eine kleine Hautbiopsie am Oberarm entnommen. Diese Hautzellen wurden in Kultur gebracht und dann in pluripotente Stammzellen umgewandelt, die sich zu jedem beliebigem Zelltyp entwickeln können.
Diese pluripotenten Stammzellen differenzierte das Forschungsteam weiter zu patienteneigenen Nervenzellen aus. Beim Vergleich von gesunden und erkrankten Nervenzellen stellten sie fest, dass bei den kranken Zellen die Fortsätze verkürzt und weniger verzweigt sind als bei den Gesunden. Zusätzlich war auch der Transport von bestimmten kleinen Organellen der Zellen, den Mitochondrien, eingeschränkt, was die Nervenzellen auf Dauer beeinträchtigt. Den an HSP erkrankten Zellen fehlt das Protein Spastin, das für die Zellteilung und die Stabilität von Nervenfortsätzen eine wichtige Rolle spielt. Die Wissenschaftler konnten die erkrankten Nervenzellen durch Einbringung einer zusätzlichen Kopie des „gesunden“ SPG4 Gens in die Zellen „heilen“.
Auch wenn dieses Vorgehen nicht unmittelbar therapeutisch genutzt werden kann, so ist es den Wissenschaftlern erstmals gelungen, die Krankheit im Labor an patienteneigenen Nervenzellen zu untersuchen. „Wir hoffen, dass durch die Etablierung solcher Krankheitsmodelle auf der Basis menschlicher Zellen neue Substanzen getestet und entdeckt werden und somit unseren Patienten geholfen werden kann“ so Prof. Dr. B. Winner, Leiterin der Nachwuchsforschungsgruppe III des IZKF.
Beteiligt am Forschungsprojekt, das von Steven Havlicek, Doktorand der Arbeitsgruppe federführend durchgeführt wurde, waren neben dem IZKF Einrichtungen des Universitätsklinikums und der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (Prof. J. Winkler, Prof. A. Lampert, Prof. U. Schlötzer-Schrehardt), das Salk Institute for Biological Studies in La Jolla, Kalifornien.
Weitere Informationen:
Prof. Dr. Beate Winner
Telefon: 09131-85-39301
E-mail: beate.winner@med.uni-erlangen.de
Thomas Hoffmann | Quelle: Informationsdienst Wissenschaft
Weitere Informationen: http://www.uni-erlangen.de
Quelle: http://www.innovations-report.de/html/b … 25749.html